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La thérapie cellulaire peut être considérée comme une des innovations cliniques majeures de ces dernières années. Traiter les maladies par des outils cellulaires ou génétiques autologues d’origine humaine est un défi magique : « réparer les organes sans les changer… ». Utiliser l’organisme comme un laboratoire de fabrication, multiplication et différenciation permet ainsi la production de bio-médicaments qui ne sont plus des corps étrangers… Mieux, traiter le malade par ses propres cellules ou en utilisant des cellules souches peu différenciées et donc sans risque de rejet. |
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De nombreuses maladies résultant de la perte ou de la déficience d’une ou des fonctions d’un tissu ne peuvent pas toujours être traitées efficacement par les moyens thérapeutiques classiques. A partir des travaux pionniers des premières greffes de moelle osseuse, à la fin des années 50, une approche par biothérapies consistant à remplacer la fonction déficiente par des cellules non transformées (approche par thérapie cellulaire) ou manipulées par insertion d’un gène d’intérêt (approche par thérapie génique) est venue compléter la prise en charge thérapeutique classique. |
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On peut schématiquement définir les biothérapies selon deux principales modalités d’applications : |
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La thérapie cellulaire |
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La thérapie cellulaire définie comme l’injection de produit biologique à effets thérapeutiques issus de cellules vivantes provenant d’un donneur (allogreffe) ou du receveur lui-même (autogreffe). Ces produits peuvent être des anticorps, des antigènes, des cytokines ou les cellules elles mêmes. |
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La thérapie génique |
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La thérapie génique définie comme des produits biologiques à effets thérapeutiques visant à transférer du matériel génétique de façon à obtenir in vivo l’expression d’un ou plusieurs gènes d’intérêt thérapeutique dans une classe de cellules cibles. |
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L’AP‑HP est le premier promoteur national ... |
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L’AP‑HP est le premier promoteur national d’études cliniques dans le domaine des maladies rares et de la thérapie cellulaire et génique. Elle est de plus reconnue comme pôle de référence pour les maladies rares : sur 103 centres labellisés par le Ministère chargé de la santé dans le cadre du Plan National Maladies Rares entre 2004 et 2006, 53 sont rattachés à l’AP‑HP. Un 54ème centre est également localisé en région francilienne (centre hospitalier national d’ophtalmologie des Quinze-Vingts). |
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Le fond d'amorçage de biothérapie de l’AP-HP |
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Fin 2005 l'Assistance Publique–Hôpitaux de Paris (AP-HP) a mis en place à l’initiative de son Département de la Recherche Clinique et du Développement un appel permanent à projets visant à financer, grâce à des crédits institutionnels de soutien à la recherche, la phase pré-clinique de projets de biothérapie (activité de transfert) ayant une pertinence clinique réelle. Ce fond d'amorçage peut également financer une part substantielle des coûts de projets cliniques de biothérapie de phase précoce (I-IIa) à fort potentiel, à condition qu’ils comportent un aspect translationnel (mises au point de procédures …) permettant leur passage en clinique. |
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Les projets éligibles au titre de ce fond d'amorçage doivent concerner la thérapie cellulaire, la thérapie génique; l'immunothérapie ou la vaccinologie, être à promotion institutionnelle AP-HP et gérés par le Département de la Recherche Clinique et du Développement de l'AP-HP. Ils peuvent avoir fait l’objet d’une demande de brevet avec le support de la mission de valorisation de l’AP-HP et être co-financés par des partenariats industriels ou institutionnels. |
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Les structures de recherche |
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Les structures de recherche en biothérapie de l’AP-HP sont réparties sur 5 plateformes regroupant plusieurs sites hospitaliers. Chacune de ces plateformes développe des thématiques de recherche spécifiques et complémentaires dans différents domaines thérapeutiques (hématologie-oncologie, immunologie, maladies cardiovasculaires, système nerveux central, infectiologie, maladies génétiques, etc…). |
